Ативан это что за лекарство
ативан инструкция, описание и отзывы
Общее название: lorazepam (устный) (lor A ze pam)
Именамарок:Ативан
Что такое ативан?
Ативан (лоразепам) относится к группе препаратов, называемых бензодиазепинами. Лоразепам влияет на химические вещества в мозге, которые могут быть неуравновешенными у людей с тревогой.
Ативан используется для лечения тревожных расстройств.
Ativan может также использоваться для целей, не указанных в данном руководстве.
Важная информация
Вы не должны использовать Ативан, если у вас есть узкоугольная глаукома или миастения, или если у вас аллергия на валиум или подобное лекарство.
Не используйте лоразепам, если вы беременны. Это лекарство может вызвать врожденные дефекты или опасные для жизни симптомы отмены у новорожденных.
Слайд-шоу Посмотреть страшные (но мертвые серьезные) побочные эффекты лекарств
Не употребляйте алкоголь, принимая ативан. Лоразепам может усиливать действие алкоголя.
Прежде чем принимать это лекарство
Опасно приобретать Ativan в Интернете или у поставщиков за пределами США. Лекарства, распространяемые из интернет-продаж, могут содержать опасные ингредиенты или не могут быть распределены лицензированной аптекой. Продажа и распространение ативана за пределами США не соответствует положениям Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) для безопасного использования этого лекарства.
Вы не должны принимать Ativan, если у вас есть:
История аллергической реакции на любой бензодиазепин, такой как диазепам (валиум), хлордиазепоксид, клоназепам, флуразепам и другие.
Чтобы убедиться, что Ativan безопасен для вас, сообщите своему врачу, если у вас есть:
Судороги или эпилепсия;
Заболевания почек или печени (особенно алкогольная болезнь печени);
Астма или другое расстройство дыхания;
История депрессии или суицидальных мыслей или поведения;
История наркомании или алкогольной зависимости; или
Если вы пользуетесь наркотическим (опиоидным) лекарством.
Не используйте Ativan, если вы беременны. Это лекарство может вызвать врожденные дефекты. Ваш ребенок также может стать зависимым от препарата. Это может вызвать опасные для жизни симптомы отмены у ребенка после его рождения. Младенцы, рожденные в зависимости от привыкания, могут нуждаться в лечении в течение нескольких недель. Расскажите своему врачу, если вы беременны или планируете забеременеть. Используйте эффективный контроль рождаемости, чтобы предотвратить беременность, пока вы принимаете ативан.
Лоразепам может переходить в грудное молоко и может нанести вред грудному ребенку. Вы не должны кормить грудью, пока используете Ativan.
Ativan не одобрен для использования кем-либо моложе 18 лет.
Седативное действие лоразепама может длиться дольше у пожилых людей. Случайные падения распространены у пожилых пациентов, которые берут бензодиазепины. Соблюдайте осторожность, чтобы избежать падения или случайной травмы, когда вы принимаете Ativan.
Как я должен взять Ативан?
Возьмите Ативан точно так, как это было предписано для вас. Следуйте всем указаниям на этикетке рецепта. Никогда не используйте Ativan в больших количествах или дольше, чем предписано. Расскажите своему врачу, если лекарство, похоже, перестает работать и при лечении ваших симптомов.
Лоразепам может быть привычным. Никогда не делитесь ативаном с другим человеком, особенно с человеком, страдающим наркоманией или наркоманией. Держите лекарство в месте, где другие не могут добраться до него.
Ativan следует использовать только на короткое время. Не принимайте это лекарство дольше, чем рекомендует ваш врач.
Не прекращайте использовать Ативан внезапно, или у вас могут быть неприятные симптомы отмены, включая приступы (судороги). Попросите вашего врача, как безопасно прекратить использование этого лекарства.
Позвоните своему врачу, если это лекарство, похоже, перестает работать и при лечении ваших симптомов тревоги.
Храните Ativan при комнатной температуре вдали от влаги, тепла и света.
Следите за количеством лекарства, используемого в каждой новой бутылке. Лоразепам является наркотиком злоупотребления, и вам следует знать, использует ли кто-либо ваше лекарство неправильно или без рецепта.
См. Также: Информация дозирования (более подробно)
Что произойдет, если я пропущу дозу?
Примите пропущенную дозу, как только вспомните. Пропустите пропущенную дозу, если это почти время для вашей следующей запланированной дозы. Не принимайте дополнительное лекарство, чтобы восполнить пропущенную дозу.
Что произойдет, если я передозирую?
Обратитесь за неотложной медицинской помощью или позвоните в справочную строку Poison по телефону 1-800-222-1222. Передозировка лоразепама может быть фатальной. Симптомы передозировки могут включать в себя чрезвычайную сонливость, спутанность сознания, мышечную слабость, потерю баланса или координацию, ощущение легкомысленности и обморок.
Чего следует избегать, принимая Ativan?
Избегайте употребления алкоголя. Могут возникнуть опасные побочные эффекты.
Ативан может нанести ущерб вашему мышлению или реакции. Избегайте вождения или управления машиной, пока вы не узнаете, как это лекарство повлияет на вас. Головокружение или тяжелая сонливость могут стать причиной падений или других аварий.
Побочные эффекты ативана
Получите экстренную медицинскую помощь, если у вас есть признаки аллергической реакции на ативан: ульи; затрудненное дыхание; Отек лица, губ, языка или горла.
Немедленно позвоните своему врачу, если у вас есть:
Мысли о самоубийстве или причинении вреда себе;
Необычные изменения в настроении или поведении;
Путаница, агрессия, галлюцинации;
Внезапное беспокойное чувство или волнение;
Мышечная слабость, опущенные веки, проблемы с глотанием;
Изменения зрения; или
Верхняя боль в животе, темная моча, желтуха (пожелтение кожи или глаз).
Общие побочные эффекты ативана могут включать:
Невнятная речь, отсутствие равновесия или координации;
Проблемы с памятью; или
Это не полный список побочных эффектов, и другие могут возникнуть. Расскажите своему врачу о каком-либо необычном или назойливом побочном эффекте. Вы можете сообщить о побочных эффектах FDA на уровне 1-800-FDA-1088.
См. Также: Побочные эффекты (более подробно)
Информация дозирования Ativan
Обычная доза для взрослых ативана для беспокойства:
Комментарии:
— Суточная доза может варьироваться от 1 до 10 мг в день.
— Дозировка следует постепенно увеличивать, когда это необходимо, чтобы избежать побочных эффектов.
-Когда указана более высокая дозировка, вечером доза должна быть увеличена до дневных доз.
Использование: Управление тревожными расстройствами или кратковременное облегчение симптомов тревоги или тревоги, связанных с депрессивными симптомами
Обычная доза для взрослых для легкой анестезии:
IM: 0,05 мг / кг до максимум 4 мг
IV: всего 2 мг или 0,044 мг / кг, в зависимости от того, что меньше
Комментарии:
-Дозы других инъекционных препаратов депрессантов центральной нервной системы должны быть уменьшены.
— Для оптимального эффекта внутримышечное лекарство следует вводить не менее чем за 2 часа до предполагаемой оперативной процедуры.
-Наркотические анальгетики следует вводить в обычное предоперационное время.
-IV: Эта доза не должна обычно превышаться у пациентов старше 50 лет.
-IV: можно вводить более крупные дозы до 0,05 мг / кг до 4 мг.
— Для оптимального эффекта внутривенное введение препарата следует назначать за 15-20 минут до предполагаемой оперативной процедуры.
Обычная доза для взрослых для эпилептического статуса:
0,1 мг / кг IV до 4 мг на дозу; Может повторяться через 5-10 минут
Максимальная доза: 8 мг
Комментарии:
— Должны контролироваться признаки, должны быть сохранены беспрепятственные дыхательные пути, и должно быть доступно оборудование для искусственной вентиляции.
-Когда внутривенный порт недоступен, IM-маршрут может оказаться полезным.
Использование: лечение эпилептического статуса
Обычная доза для взрослых для бессонницы:
2-4 мг перорально вводят перед сном
Комментарии:
— Дозировка следует постепенно увеличивать, когда это необходимо, чтобы избежать побочных эффектов.
Использование: Управление бессонницей
Обычная гериатрическая доза для беспокойства:
Пожилые или ослабленные пациенты:
1 до 2 мг перорально в день в разделенных дозах
Комментарии:
— Дозировка следует постепенно увеличивать, когда это необходимо, чтобы избежать побочных эффектов.
Использование: Управление тревожными расстройствами или кратковременное облегчение симптомов тревоги или тревоги, связанных с депрессивными симптомами
Обычная детская доза для беспокойства:
Комментарии:
— Суточная доза может варьироваться от 1 до 10 мг в день.
— Дозировка следует постепенно увеличивать, когда это необходимо, чтобы избежать побочных эффектов.
-Когда указана более высокая дозировка, вечером доза должна быть увеличена до дневных доз.
Использование: Управление тревожными расстройствами или кратковременное облегчение симптомов тревоги или тревоги, связанных с депрессивными симптомами
Обычная детская доза для бессонницы:
12 лет и старше:
2-4 мг перорально вводят перед сном
Комментарии:
— Для пациентов с пожилыми или ослабленными пациентами рекомендуется назначать первоначальную дозу от 1 до 2 мг / день в разделенных дозах.
— Дозировка следует постепенно увеличивать, когда это необходимо, чтобы избежать побочных эффектов.
Использование: Управление бессонницей
Какие другие лекарства повлияют на Ативан?
Расскажите своему врачу обо всех ваших текущих лекарствах и о том, что вы начинаете или прекращаете использовать, особенно:
Любые другие лекарства для лечения тревоги;
Аминофиллин или теофиллин;
Антидепрессант или лекарство для лечения психических заболеваний;
Барбитурат, такой как фенобарбитал;
Изъятие лекарств; или
Медицина, которая содержит антигистамин (такой как лекарство от сна, лекарство от холода или аллергии).
Этот список не является полным. Другие препараты могут взаимодействовать с лоразепамом, включая лекарственные средства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины и растительные продукты. Не все возможные взаимодействия перечислены в данном руководстве по лекарствам.
Где я могу получить дополнительную информацию?
Видео о ативан
Лоразепам (коммерческое название Ативан) относится к препаратам бензодиазепиновой группы, его предназначение лечить тревожные состояния. Попутно он снимает возбуждение нервной системы, устраняет бессонницу, расслабляет мышцы, помогает при судорогах и тошноте. Препарат рекомендуется использовать не более четырёх недель, терапия должна проводиться строго по прописанной врачом схеме. Поскольку это лекарство вызывает привыкание, использовать его при лечении нужно в краткосрочном режиме.
Что такое Лоразепам, происхождение, история
Лоразепам является незаменимым средством для купирования стремительно развивающегося приступа тревоги. Им можно пользоваться перед операцией, посещением стоматологического кабинета и в других ситуациях, которые рождают чувство страха. Принимают его за 10 минут перед процедурой, это позволяет снизить напряженность в период ожидания боли или неприятностей.
Данный препарат стоит в одном ряду с диазепамом, клоназепамом, оксазепамом, нитразепамом, флуразепамом, бромазепамом и клоразепатом. Это «классические» бензодиазепины, эффективные успокаивающие лекарства, которые используются во всём мире. Лоразепам под торговыми названиями Активан и Теместа появился на рынке в 1977 году, его вывела на рынок фармакомпания Wyeth Pharmaceutical. Президентом группы разработчиков был Д.Дж. Ричардс. Средство было запатентовано с США.
Лекарство выпускается в виде растворов для инъекций и таблеток. Современная фармакология освоила выпуск Лоразепама в виде пластырей на кожу и жидкости для полоскания рта.
Воздействие на организм
Терапевтическая ценность препарата состоит в том, что он не только лечит паническую атаку страха, но и облегчает невротические состояния, рождённые стрессом.
Необходимо помнить, что при злоупотреблении и частом использовании эффективность его снижается, но может развиться привыкание к нему.
Как возникает зависимость от Лоразепама?
Как правило, пристрастие начинается после того, как нарушен режим терапевтического использования препарата. Это касается дозировки и продолжительности лечения. Курс не должен продолжаться более четырёх недель, А максимальная дозировка не должна превышать:
Если больной начинает нарушать режим использования лекарства, он подвергает себя опасности получить зависимость, относящуюся к категории лекарственной наркомании. Пиковые эффекты у злоупотребляющих наступают через 10 минут после укола в вену и через час после внутримышечного введения. Во время перорального приема этот период растягивается и составляет 90-120 минут.
Получите консультацию прямо сейчас
Признаки употребления
Человека, злоупотребляющего Лоразепамом можно определить по весьма конкретным признакам. У него меняется поведение и физическое состояние.
Беседовать и общаться с лоразепамозависимым трудно, у него нечёткая речь, мысли перескакивают с одного на другое, поэтому невозможно вести диалог.
Последствия употребления
Вредные последствия от приёма препарата бывают только при злоупотреблении. Если терапевтическое лечение проводится без нарушений, то организм принимает препарат толерантно. Осложнения у зависимых могут возникнуть со стороны разных органов и систем.
Негативные патологические изменения бывают незначительными или сильными. Это зависит от степени пристрастия и уровня интоксикации организма.
Можно ли бросить самостоятельно? Лечение зависимости от Лоразепама
Отмена приёма препарата вызывает тяжёлые состояния абстинентного синдрома. Купировать их можно только с помощью очищающих капельниц, которые должны делаться в условиях стационара или на дому профессионалами. Детоксикация — это только первый этап лечения зависимости. Далее нужно проходить курс реабилитации. Только комплексное лечение в наркологической клинике помогает зависимым избавиться от наркомании навсегда.
Страшное видео про наркоманов
Самое дорогостоящее лекарство в мире
Автор
Редакторы
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
Конкурс «био/мол/текст»-2019
Эта работа опубликована в номинации «Свободная тема» конкурса «био/мол/текст»-2019.
Генеральный спонсор конкурса и партнер номинации «Сколтех» — Центр наук о жизни Сколтеха.
Спонсор конкурса — компания «Диаэм»: крупнейший поставщик оборудования, реагентов и расходных материалов для биологических исследований и производств.
Спонсором приза зрительских симпатий выступила компания BioVitrum.
Что такое СМА?
Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет [1].
СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры [2].
Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.
Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» [3].
Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»
До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.
Рисунок 1. «Спинраза» — первый препарат, одобренный для лечения СМА
С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.
В РФ «Спинразу» Минздрав одобрил в начале 2019. В свою очередь компания «Биоген», производитель «Спинразы», в апреле 2019 г. объявила об открытии в России «Программы расширенного доступа» для лечения СМА нусинерсеном. Благодаря этой программе доступ к препарату получили 40 детей из России, страдающих СМА I типа [5].
В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».
Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»
После появления на фармацевтическом рынке «Спинразы» все ждали выхода принципиально нового препарата для лечения СМА, основанного на генотерапевтическом подходе. Лидером в данной разработке оказалась компания «Новартис» (Novartis), которая в 2018 году купила компанию «Авексис» (AveXis) за 8,7 млрд долларов, а в 2019 вышла на рынок c препаратом «Золгенсма» (Zolgensma, он же AVXS-101, или онасемноген абепарвовек) [6].
Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»
Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.
Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном [1].
Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри вектора. Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).
Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»
Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).
Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора
После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.
СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу. При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.
Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].
При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].
Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].
Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8]. Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.
Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков.
Побочные эффекты «Золгенсмы»
Кроме высокой стоимости, у «Золгенсмы» есть и другие серьезные недостатки. Возможными побочными эффектами препарата являются:
Не рекомендуется использование «Золгенсмы» у недоношенных детей до достижения ими полного гестационного возраста.
По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.
С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент. Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения. Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».
Важно также отметить, что долгосрочное влияние препарата на организм человека пока неизвестно. Прежде всего, не ясно, будет ли экспрессия гена SMN1 в организме пациента поддерживаться постоянно или постепенно сойдет на нет. Чтобы ответить на этот вопрос, «Новартис» обязана постоянно собирать данные долговременного наблюдения. В разрезе стоимости это является ключевым риском для плательщиков. Компания-производитель пытается снизить эти риски, предлагая рассрочку на пять лет пациентам, с правом приостановить выплаты, если препарат не будет проявлять своего терапевтического действия. Однако если экспрессия гена прекратится после истечения пятилетнего срока, то никакой финансовой компенсации за это не предусмотрено.
Следующий шаг
Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.
Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях
Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].
Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).
Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен [12].
По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам [8].
Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) [13].
Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.