Спинораза препарат почему так дорого
Почему лекарство от СМА такое дорогое: 2,125 миллиона долларов за укол
Один укол «Золгенсма» стоит 2,125 миллиона долларов. Рассказываем, почему лекарство от СМА такое дорогое.
Почему лекарство от СМА такое дорогое? Один укол препаратом от этой болезни стоит 2,125 миллиона долларов. Речь идёт о «Золгенсма», которое считается самым дорогим лекарством в мире. Рассказываем, почему оно столько стоит.
В четверг, 9 декабря, стало известно, что Минздрав России зарегистрировал лекарство для детей от спинальной мышечной атрофии (СМА) — «Золгенсма». Его применяю самом в маленьком возрасте — до двух лет. Препарат содержит в себе вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1, а также отвечает за синтез белка SMN, который необходим для работы скелетной мускулатуры и двигательных нервов.
Его космическая цена обусловлена огромными затратами на разработку. Как заявил главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев, один клинический этап может стоит миллиарды долларов.
Много было потрачено средств на его разработку. Это же первый лекарственный препарат, — заявил Куцев.
Как добавил специалист, эксперимент и клинические этапы не очень дороги, а вот клинические исследования обходятся в миллиарды. Ещё один немаловажный момент: потребителей препарата мало, что также сказывается на стоимости «Золгенсма», передаёт РИА Новости.
Уважаемые читатели Царьграда!
Если вам есть чем поделиться с редакцией Царьград Санкт-Петербург, присылайте свои наблюдения, вопросы и новости на нашу страничку в «Вконтакте» или на электронную почту spb@Tsargrad.TV
А также присоединяйтесь к нам в «Яндекс.Дзен».
Афера мирового масштаба: стоимость самого дорогого в мире лекарства «Золгенсма» завышена в тысячи раз
От чего зависит цена препарата? Что за «русская» рулетка в лечении препаратом? В нашем расследовании
Дорогая болезнь СМАйликов
Ребёнок с Ds: СМА 1 типа. Фото: коллекция «Яндекс»
Сейчас в мире существует всего три препарата, которые используют для того, чтобы замедлить или приостанавливать развитие некоторых типов СМА. Однако их цена настолько высока, что большинство пациентов, несмотря на появившийся благодаря фармакологам шанс, всё равно умирают.
Цена = ценность?
«Стоимость лечения «Золгенсма» можно было назначить и на порядок больше, и на порядок меньше. Однако себестоимость препарата не превышает тысячи долларов. Остальное имеет отношение к политике компании», — объясняет Сергей Киселёв.
Профессор Сергей Львович Киселёв. Фото: radiorus.ru
— Поэтому «Золгенсма» сегодня стоит столько, за сколько его покупают. И чем меньше людей его берут, тем дороже он продаётся, — уверен Сергей Львович.
Уникальность, достойная Гиннеса
Пациенты из РФ
Трёхлетняя Катя Рубцова из Москвы для всех, связанных со СМА, в мае 2019 года стала своеобразным Юрием Гагариным после полёта в Космос: эта маленькая девочка из России первой в мире получила платное лечение «Золгенсма».
Катя Рубцова. Фото: страница родителей девочки в соцсетях
После Кати «Золгенсма» получили ещё несколько детей из России. Маленький Матвей Чепуштанов из Алтайского края был в США 27 ноября 2019 года. Ему поставили укол в 1 год и 7 месяцев. Сейчас малыш активно занимается физкультурой дома. У мальчика окрепла спина, появился тонус в ручках и ножках, он может самостоятельно сидеть, что для детей со СМА 1 типа считается удивительным.
Лечение маленького Матвея Чепуштанова из Рубцовска также оплатил н еизвестный меценат
9-месячному Диме Тишунину из Тюмени сделали укол 3 февраля 2020 года. Мальчик уже самостоятельно сидит, радует родителей сильными ручками и ножками. Научился держать головку.
Спасенный от СМА малыш из Тюмени Дима Тишунин вернулся в Россию после волшебного укола за 163 млн рублей. Фото: социальные сети
Годовалый Захар Катков из Подмосковья стал первым ребенком, которому ввели инъекцию на территории России. Это случилось в начале апреля. Родители надеются на хороший эффект от лечения и готовятся после снятия эпидемии активно проводить реабилитацию.
Теперь страница Захара в Инстаграме помогает собирать деньги другим детям со СМА
Жизнь, поставленная на кон
Благодаря истории Кати и другие родственники детей со СМА поверили, что собрать космическую сумму на лечение вполне реально! Родители продают клюшки, которыми играли звёзды хоккея, подключают к сбору денег актёров и певцов, «обычных» волонтёров. Иногда всю сумму, как в истории с Рубцовыми, закрывают таинственные спонсоры. Если не повезёт, ребёнок умирает раньше, чем придёт помощь.
Патти радуется тому, что её дочь Адалина после «Золгенсма» сама ест и ездит в инвалидной коляске. Для них это — большое счастье и достижение. По прогнозам врачей, девочка не должна была дожить до двух лет. Фото: www.zolgensma.com
В конце прошлого декабря «Авексис» запустила г лобальную программу управляемого доступа к Zolgensma. В рамках этой акции компания в течение 2020 года бесплатно передаст 100 доз препарата пациентам из тех стран, где тот всё ещё не одобрен (среди них и РФ).
Однако только в России по примерным подсчётам (!) — официальной статистики таких пациентов в нашей стране нет, реестр ведётся лишь силами сотрудников фонда «Семьи СМА» — приблизительно 5-7 тысяч больных, детей и взрослых. Как эти сто доз будут делиться на всех страждущих? С помощью лотереи! Для участия в таком этически спорном мероприятии нужно лишь получить «билетик» — заявку у лечащего врача.
Русская рулетка
После запуска программы по всему миру начались бурные дискуссии. Сообщества пациентов и врачей, представители органов власти ряда стран возмущались принципами выбора тех, чья жизнь стоит на кону. Компания прислушалась к возмущениям и, начиная с сегодняшнего дня, 6 июля 2020 года, лечащий врач, отправивший заявку, должен гарантировать, что его пациент не получает альтернативную терапию.
В России сбор денег на лечение СМА ложится на плечи родителей, превращаясь для них в страшную азартную игру с летальным исходом. Не успеют собрать нужную сумму — их ребёнок, скорее всего, умрёт, не дожив до двух лет.
Ну а кастинг пациентов по-прежнему идёт с помощью системы «слепого отбора». Компания отметила, что не смогла найти подход, альтернативный «лотерее», который бы позволил справедливо распределить между пациентами препарат в таком ограниченном количестве.
Хотя, можно сказать, что показание к самому дорогому лекарству на свете уже лотерея: главная целевая аудитория препарата — малыши до 7 месяцев. Далее, с натяжкой, — дети до двух лет. Эта граница в два года настолько яркая и острая, что иногда родители спорят с врачами из-за одного «лишнего» дня рождения ребёнка. Не успели собрать нужную сумму и попасть на терапию в то время, когда малышу исполнилось 2 года? Лечение он, скорее всего, не получит.
На что спрос, на то и цена
На сегодня около 500 пациентов получили «Золгенсма», включая участников клинических исследований, счастливчиков, победивших в «лотерее» или тех, кто получил препарат через коммерческий доступ. Несмотря на то, что на этот «эликсир жизни» молятся все родители детей-смайликов до двух лет, а более взрослые пациенты ждут дальнейших его испытаний и шанс уже для себя, в Европе продажи Zolgensma в прошлом году были приостановлены из-за негативных эффектов. До сих пор лекарство зарегистрировано для применения лишь в США (в остальных странах, включая Евросоюз, к нему только присматриваются, называя «экспериментальным препаратом»).
Сергей Киселёв — автор более 80 научных работ. Один из создателей первого в России генно-терапевтического препарата для лечения ишемических состояний. Лауреат премии Правительства РФ за разработку новых методов биотерапии рака.
Возможно, после более обширной наработанной практики от использования этого лекарства откажутся или наоборот его выпуск поставят на поток. Или же в России начнут выпускать свои генетические чудо-лекарства. «Я не слышал о серьезных исследованиях в этой области, хотя не исключаю, что могут появиться копии. Пока даже оригинальные генные препараты не всегда оказываются безопасными и эффективными, поэтому качество дженериков будет весьма сомнительное», — отметил профессор Сергей Киселёв.
Одно можно сказать точно: пока есть спрос, пока люди находят эти космические суммы на лечение, пока даже в рамках данного прайса существует очередь, стоимость препарата навряд ли станет ниже.
Спинраза и Золгенсма – лекарства за миллионы: работают ли они?
Деньги огромные, а где гарантия, что будет толк? Так ли нужна нам эта «Спинраза»? Препарат одобрен, но как проводились испытания? Отвечаем на эти вполне закономерные вопросы
Еще совсем недавно от спинальной мышечной атрофии (СМА) – редкого генетического нейромышечного расстройства – не было лекарства. У пациентов была надежда лишь на симптоматической лечение, которое, однако, не могло ни восстановить нарушенные функции нервных клеток спинного мозга, ни остановить прогрессивного развития слабости мышц и их атрофии.
И вот в 2016 году в США и Европейском Союзе, а затем и в других странах мира, включая Россию, был зарегистрирован препарат фирмы Biogen «Спинраза», первое в мире лекарство, способное затормозить развитие недуга и улучшить состояние примерно у половины больных СМА.
Более чем в 40 странах препарат получил статус орфанного и оплачивается государством, у нас в стране он не оплачивается из бюджета. И это огромная проблема для пациентов и их семей, ведь стоимость лекарства невероятно высока.
Одна инъекция «Спинразы» обходится в 125 000 долларов, и только в первый год их потребуется 6, а дальше – несколько меньше, но на протяжении всей жизни.
Разумеется, в такой ситуации раздаются голоса скептиков. Деньги огромные, а где гарантия, что будет толк? Так ли нужна нам эта «Спинраза»? Препарат одобрен, но есть ли реальные доказательства, что он работает?
Попробуем ответить на эти вполне закономерные вопросы.
Как работает «Спинраза»?
СМА вызвана мутацией гена SMN1, кодирующего SMN – белок выживаемости моторных нейронов. В результате мутации SMN1 утрачивает свою функцию, и в нужных количествах белок не производится.
Однако у SMN1 имеется своеобразный ген-дублер, SMN2. Он кодирует тот же белок, столь необходимый организму для развития мышц и формирования двигательных функций, и именно благодаря этому люди со СМА выживают. Тем не менее, SMN2 гораздо менее активен, и продукция важнейшего белка остается недостаточной.
Действующее вещество «Спинразы», нусинерсен, говоря научным языком, модулирует альтернативный сплайсинг гена SMN2. А говоря по-простому, в результате воздействия препарата ген SMN2 на определенном этапе формирования превращается в SMN1, который начинает более активное, чем SMN2, производство нужного белка и тем самым тормозит развитие болезни.
Откуда мы знаем, что лекарство эффективно?
Клинические испытания лекарственного средства проводятся в 3 этапа, причем на все более значительных выборках. Их обеспечить несложно, если речь идет о распространенных хронических заболеваниях, например, о гастритах, сахарном диабете, гипертонии.
Но как проверить орфанный препарат? Тысячи участников исследования не рекрутируешь, тем более, что строгие требования к клиническим испытаниям предполагают наличие контрольной группы, которая для сравнения не получает лечения.
Группы должны быть однородны по возрасту, полу и другим параметрам. Все это в случае с редким заболеванием осуществить довольно непросто, и сертифицирующие агентства в интересах пациентов идут навстречу производителям, смягчая требования.
Клинические испытания третьей фазы нусинерсена были проведены на 121 ребенке. В норме такое количество участников считается недостаточным, но управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медицинских препаратов США (FDA) в связи с орфанным статусом СМА признало результаты валидными.
Значимость результатов была усилена тем, что участниками исследования стали совсем маленькие пациенты с самым тяжелым, первым типом СМА, называемым также младенческим.
Все участники исследования были младше 7 месяцев, при этом в группе нусинерсена было в два раза больше участников, чем в контрольной группе.
Малышам экспериментальной группы ввели препарат в спинномозговую жидкость, контрольная группа получила подкожный укол без введения препарата.
Исследователи провели предварительный анализ результатов, когда 82 младенцам исполнилось 6 месяцев. Существенные улучшения наблюдались у 41% детей, получивших лекарство (21 из 51), в то время как в группе плацебо их не было.
21 ребенок после введения нусинерсена смог лучше держать голову, переворачиваться, ползать, а один – даже стоять.
Окончательный анализ показал, что существенные моторные улучшения произошли у 51% детей экспериментальной группы (37 из 73). Риск смерти либо необходимости постоянной искусственной вентиляции легких в этой группе был ниже на 47%. Оказалось также, что чем младше был ребенок при начале лечения, тем лучшие результаты он демонстрировал.
Не очень понятна ситуация с побочными эффектами. Дело в том, что они наблюдались в обеих группах, причем в группе плацебо их было даже больше, поэтому неясно, что было связано непосредственно с болезнью или другими причинами, а что с действием препарата. Не исключено, что часть их вызвана достаточно инвазивным способом его введения – интратекально (под оболочки спинного мозга непосредственно в спинномозговую жидкость).
Тем не менее, в качестве возможных побочных явлений были выделены респираторные инфекции и запор. Врачам, применяющим препарат, рекомендуется держать под контролем уровень тромбоцитов в крови (он может упасть), а также состояние почек (не исключен токсический эффект).
50% – много или мало?
При заболевании, ведущем к ранней смерти или тяжелой инвалидности, это очень много, и, безусловно, любой человек, будь то ребенок или взрослый, заслуживает того, чтобы такой шанс ему дали.
Разработчик «Спинразы», компания Биоген, предоставила бесплатное лечение на год для более 700 детей с первым типом СМА – младенческой формой, самой тяжелой. 40 из них – россияне.
Это благородное начинание, но не решение проблемы даже для этих 40 детей, которым необходимо продолжать терапию.
Пациентские организации и родительские сообщества борются за то, чтобы у российских детей и взрослых с разными формами СМА появился регулярный доступ к препарату. Есть надежда на то, что сдвиги произойдут.
30 января спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко поручила сенаторам подготовить предложение правительству РФ включить в список орфанных препаратов, приобретаемых за счет федерального бюджета, лекарства для больных СМА. Поскольку «Спинраза» зарегистрирована в России, у нее есть шанс попасть в этот список.
Иначе обстоит дело с «Золгенсмой», которая была одобрена к применению в мае 2019 года, и в России еще не зарегистрирована.
Стоит, однако, сказать несколько слов и о ней.
Однократное введение, космическая цена
Препарат компании AveXis (дочерняя компания фармагиганта Novartis) «Золгенсма» имеет преимущество: он вводится однократно. Правда, стоимость его запредельно высока – 2 125 000 долларов. Запредельно, потому что до появления «Золгенсмы» предел цены на лекарство составлял 850 000 долларов.
В то же время, пожизненное лечение «Спинразой» все равно обойдется в разы дороже, чем однократное введение «Золгенсмы».
Однократность введения объясняется тем, что препарат меняет дефектный ген SMN1 на его функциональную копию при помощи аденоассоциированного вирусного вектора, и, таким образом, налаживается производство белка SMN.
Еще одно преимущество «Золгенсмы» заключается в том, что препарат пересекает гематоэнцефалический барьер, поэтому маленьким детям он вводится внутривенно – это гораздо более простой и мало травмирующий способ доставки, чем интратекальный.
Что касается взрослых и крупных пациентов с разными типами СМА, интратекальный способ изучается, но окончательных результатов пока нет.
Как и в случае со «Спинразой», испытания «Золгенсмы» проходили на маленьких выборках.
В середине апреля 2019 года была завершена третья фаза испытания под названием STR1VE. Значительные улучшения были зафиксированы у 95% младенцев со СМА 1, и в мае 2019 года препарат был одобрен FDA, однако испытания на этом не закончились.
Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают, что при раннем выявлении заболевания и введении «Золгенсмы» до появления симптомов СМА весьма вероятно нормальное двигательное развитие ребенка.
Новости обнадеживающие. Быть может, через какое-то время СМА перестанет быть жизнеугрожающим и инвалидизирующим заболеванием.
Почему препарат Zolgensma такой дорогой
Золгенсма — это одноразовое лечение генной терапией для детей младше двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), стоимость одного лечения которого составляет 2,1 миллиона долларов.
Причина, по которой Zolgensma настолько дорога, заключается в том, что компания Novartis решила, что это цена, которую лекарство стоит, потому что оно «кардинально меняет жизнь семей, затронутых этой разрушительной болезнью». Но эта цена не лишена противоречий.
Для начала, ранняя разработка Zolgensma финансировалась Национальными институтами здравоохранения и несколькими благотворительными организациями, занимающимися поиском методов лечения SMA, включая многие благотворительные организации США, такие как Sophia’s Cure, Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon’s Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation и Miracle for Madison.
Многие из этих благотворительных организаций используют пожертвования семей пациентов и их друзей для субсидирования исследований и клинических испытаний новых лекарств от СМА.
Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что генная терапия представляет собой прорыв в медицине, так как дает надежду на излечение смертельных генетических заболеваний с помощью одной дозы.
В некоторых случаях альтернативой является лечение несколькими дозами с постепенными улучшениями. Например, альтернативой Золгенсме является Спинраза, которую принимают пожизненно четыре раза в год. Прейскурантная цена составляет 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год, то есть около 4 миллионов долларов в десятилетие.
Но как они рассчитывают реальную стоимость?
Многие компании используют модель ценообразования, основанную на стоимости, которая рассчитывает стоимость на основе количества «проданных» лет жизни, а также с учетом эффективности препарата.
Но это означает, что нужно установить цену на то, сколько стоит сама жизнь, а также обеспечить, чтобы компания получала разумную прибыль от своих инвестиций. Мало что раскрывается об истинной стоимости вывода препарата на рынок, и кроме того, Novartis не разрабатывала Zolgensma, а приобрела его в результате покупки американской фирмы AveXis за 8,7 млрд долларов.
Базирующийся в Бостоне Институт клинических и экономических обзоров, исследовательская группа, которая оценивает цены на лекарства, утверждает, что Novartis могла бы разумно оценивать Zolgensma в диапазоне от 310 000 до 900 000 долларов.
Насколько эффективна Золгенсма?
Дети, получавшие генную терапию Золгенсма®, достигли двигательных успехов, которые никогда не наблюдались в истории лечения спинальной мышечной атрофии, читайте здесь
Вывод на рынок
Как и большинство революционных лекарств, цена Золгенсмы отражает высокую стоимость ее разработки и ценность, которую она приносит, а не просто стремление к прибыли. Для открытия и вывода на рынок революционного лекарства требуются миллиарды долларов.
Те, кто призывает фармацевтические компании снизить цены — или правительство сделать это за них, — могут не подумать, что, хотя контроль над ценами может удешевить лекарства сейчас, они предотвратят разработку новых препаратов в будущем.
Многомиллионный ценник Золгенсмы отражает многомиллиардную стоимость разработки лекарств. Так, согласно исследованию 2016 года, опубликованному в Journal of Health Economics, для создания одного нового лекарства требуется в среднем 2,6 миллиарда долларов и более десяти лет упорной работы.
И многие разработки лекарств к сожалению заканчиваются неудачей. Согласно исследованию Массачусетского технологического института (MIT), только 14% лекарств, находящихся в клинических испытаниях, в конечном итоге получают одобрение и доходят до пациентов.
Учитывая высокий процент неудач, производители должны полагаться на горстку успешных — часто дорогих — лекарств, чтобы окупить свои вложения и профинансировать будущие исследования.
Такие препараты, как Zolgensma — для редких заболеваний, представляют собой отдельную экономическую проблему: потенциальный рынок для этих препаратов существенно ограничен. Получение достаточной отдачи от инвестиций от небольшого пула пациентов может потребовать более высоких цен.
Следует отметить, что дорогие лекарства не могут оставаться дорогими вечно, если они подвергаются конкуренции. Было обнаружено, что, когда у лекарства было шесть или более конкурентов-дженериков, цены на эти бренды-дженерики падали более чем на 95%. Поощрение конкуренции — лучший способ сделать лекарства более доступными без ущерба для медицинского прогресса.
Как работает Золгенсма?
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) лечит генетическую первопричину SMA путем замены отсутствующего или неработающего гена SMN1 новой рабочей копией гена SMN человека. Она делает это с помощью вектора, который является «носителем», который может передать новый рабочий ген SMN1 в организм.
Вектор в данном случае представляет собой вирус под названием AAV9, у которого была удалена ДНК и заменена геном SMN1. Этот тип вируса не вызывает болезни, но может быстро перемещаться по телу к клеткам мотонейрона и доставлять новый ген.
Золгенсма находится внутри ядра клетки двигательного нейрона и сообщает клетке двигательного нейрона начать производство нового белка SMN1. Как только гены достигают места назначения, векторы разрушаются и выводятся из организма и не становятся частью ДНК ребенка.
Обновление (09.12.2021):
В России наконец-то зарегистрирован препарат «Золгенсма». Об этом свидетельствуют данные государственного реестра лекарственных средств.
Почему Zolgensma так дорого стоит?
Отвечаем на самые частые вопросы о самом дорогом уколе от СМА
Спинально-мышечная атрофия (СМА) — это наследственное нервно-мышечное заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к слабости мышц, их атрофии, и, в итоге, обездвиживанию пациента. Первыми начинают слабеть мышцы тела, из-за чего человек теряет способность двигать руками, ногами, шеей, а затем недуг доходит до мышц, отвечающих за дыхание и глотание. При этом интеллект людей с СМА — сохранен.
Около 50 % детей с СМА первого типа (СМА-I) без лечения не доживают даже до двух лет. Заболевание проявляется в одном случае из 6–10 тысяч новорождённых — это самая частая из редких болезней.
Что такое Золгенсма и как он работает?
Золгенсма — это торговое наименование препарата швейцарской компании Novartis, который стал третьим из существующих в мире препаратов для лечения СМА и самым дорогим уколом в мире: его стоимость оценивается около 160 миллионов рублей. Золгенсма — единственный препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который до сих пор не зарегистрирован в России: он ожидает одобрения Минздрава РФ с июля 2020 года.
Главное его отличие от двух других лекарств от СМА — Спинразы и Рисдиплама — состоит в том, что терапия Золгенсмой подразумевает однократное введение препарата в организм, тогда как и Спинраза, и Рисдиплам принимают на протяжении всей жизни. Золгенсма заменяет отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его здоровую копию. Это приводит к нормальной выработке белка и восстановлению работоспособности мышц.
Спинраза работает несколько иначе. Препарат увеличивает производство белка из «запасного» гена SMN2, что позволяет остановить прогрессирование заболевания, а отмирание нейронов спинного мозга прекращается. Спинраза вводится непосредственно в спинномозговую жидкость.
В первый год лечения необходимо будет сделать 6 инъекций Спинразы. После этого препарат нужно будет применять постоянно в течение всей жизни каждые 4 месяца. Один укол Спинразы стоит от 5 до 9 миллионов рублей.
Рисдиплам (или Эврисди) — это единственный препарат для терапии СМА, который можно принимать на дому. Его употребляют один раз в день в жидкой форме либо перорально (через рот), либо через зонд для энтерального питания. Он напрямую воздействует на центральную и периферическую нервные системы, увеличивая активность белков. Одна ампула Рисдиплама стоит около 1 миллиона рублей.
Почему Золгенсма так дорого стоит?
Внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев рассказал информагентству РИА «Новости», что одной из причин столь высокой стоимости Золгенсмы является дороговизна разработки препарата. Если доклинический этап и эксперименты могут обойтись в несколько миллионов долларов, что немного для препарата, которое может за один укол излечить потенциально смертельное заболевание, то клинические исследования обходятся в сотни миллионов и миллиарды долларов. При этом число потребителей очень мало, и, чтобы разработка окупилась, создатели Золгенсмы ставят очень высокий ценник. Также стоимость увеличивается потому, что препарат в Россию можно только привезти из-за рубежа и что курс доллара к рублю постоянно растёт.
Один угол Золгенсма стоит порядка 160 миллионов рублей. В то же время один укол Спинразы стоит от 5 до 9 миллионов, а ампула Рисдиплама — около 1 миллиона. Но применять последние два препарата людям придётся на протяжении всей жизни, в отличие от одноразовой Золгенсмы. Поэтому один дорогостоящий укол — выгоднее своих альтернатив.
А это точно не мошенничество?
Любое выделение укола Золгенсма находится под жёстким контролем компании «Novartis» на нескольких независимых уровнях: врачебном, экономическом и дистрибьюторском.
Без назначения врача и получения лицензии в клинике, которая будет вводить препарат, Золгенсма не будет предоставлен ни за какие деньги, какой бы ни была сумма. Всего четыре федеральные клиники в России имеют разрешение от производителя на ввод Золгенсма.
Помимо этого деньги, поступающие на лекарство, отслеживаются в США, а специальная комиссия изучает их происхождение. Деньги признаются легальными только при госзаказе и официальном благотворительном сборе через лицензированный Минюстом благотворительный фонд, который проходит ежегодный аудит.
Более того, поставщики, которые занимаются непосредственно доставкой лекарства, всегда по нескольку раз перепроверяют все данные. Все перечисленные факторы делают любые мошеннические схемы невозможными.
Что происходит с ребёнком после укола?
Лизе Краюхиной поставили укол Золгенсма в апреле 2020 года. После введения препарата у неё несколько дней была температура, девочка почти ничего не ела, однако уже спустя три дня родители увидели первые изменения. Ушла потливость, наладилась работа кишечника. Как сказала мама девочки, Алёна, «в глазах появилась жизнь».
Спустя девять месяцев после введения препарата Лиза уже могла держать голову прямо, мотать ей в стороны и поднимать вверх, чего до этого она никогда не делала. Назад голова уже не запрокидывалась. После занятий с родителями, у Лизы начало получаться полностью отрываться от спинки стула и держать спину прямо. Постепенно она научилась поднимать руки, сгибать их в локте и самостоятельно черпать еду ложкой.
Сейчас, в октябре 2021 года, Лиза уже уверенно держит голову, поворачивает ей, активно работает руками, пользуется ногами, поднимает их лёжа на спине.
«Чтобы нарабатывать умение Лизы владеть телом, мы ходим три раза в неделю в бассейн, один раз к реабилитологу, на массажи и электролечение. В сентябре Лизе исполнилось три года. Во время постановки прививки даже ножку поднести ко рту не могла, как это делают детки, а сейчас для неё это не проблема. Она у нас набиралась сил целый год после укола. Пока мышцы напитаются белком, пока организм перестроится — всё это не быстрый процесс. Учитывая, что ребёнок первые годы жизни находился в регрессивном состоянии, сегодня мы воспринимаем любое движение, любое действие Лизы с большой радостью», — сказала мама Алёна.
Почему отечественные учёные не могут разработать похожий препарат и спасать детей бесплатно?
Потребность в лекарствах определяет экспертный совет «Круга добра» на основании полученных из регионов заявок. Причём подать заявку на приобретение дорогостоящего препарата для лечения редких заболеваний у детей может сделать только лечащий врач по месту жительства. Медик должен передать документы в региональный Минздрав, а тот, в свою очередь, — в федеральный. Дальше заявление рассматривает экспертный совет фонда и выносит окончательное решение — какой закупать препарат.
Экспертный совет даёт добро на терапию Золгенсмы только в том случае, если другие препараты, Спинраза и Рисдиплам, «не помогают». Помимо этого потенциальный пациент, ребёнок, непременно должен быть определённого возраста. Например, пациентам со СМА первого типа назначают укол в возрасте до 6 месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев.
При этом есть ещё одна проблема: сложность выяснения патологии. Чтобы определить, что ребёнок болеет СМА, нужно проводить генетические тесты с самого младенчества. Всех рождённых детей не тестируют в обязательном порядке, а родителям до полугода сложно самим определить, что что-то ребёнком не так.
В мае 2021 года среди родителей детей с СМА ходили слухи, что врачи вовсе не подают заявки в «Круг добра» на Золгенсму, потому что препарат не зарегистрирован в России и никто не хочет одобрять заявки на такое лекарство. После ряда общественных резонансов «Круг добра» начал закупать Золгенсму; на момент ноября 2021 года, как рассказали представители фонда, одобрено 17 заявок.
Сейчас российская компания BIOCAD занимается разработкой аналога Золгенсмы, которая также сможет за один укол избавить малышей от СМА. Генеральный директор BIOCAD Дмитрий Морозов в разговоре с корреспондентами телеканала «Санкт-Петербург» сказал, что отечественное лекарство будет значительно дешевле разработки «Novartis». Оно в любом случае не будет бесплатным, потому что разработки требуют денег.
Доклинические исследования препарата планируют завершить уже в конце 2021 года. Тогда же создатели планируют получить разрешение на клинические исследования первой фазы, но когда будет уже итоговый препарат и как он будет распределяться — неизвестно.